Recientemente diversos medios de comunicación se han hecho eco de la entrega del galardón Abarca de la Fundación de Investigación de HM Hospitales al Prof. Douglas Melton, co-director del Harvard Stem Cell Institute. Con ello se ha querido reconocer la trayectoria profesional de un investigador en el objetivo de encontrar un tratamiento curativo para la diabetes tipo 1. Durante los últimos años el equipo de Doug Melton ha desarrollado una línea de trabajo para la producción de células de islotes pancreáticos a partir de células madre. Tras los primeros estudios preclínicos, la empresa Vertex se hizo con los derechos del proceso en 2019 y es la que está promoviendo los ensayos actualmente en marcha. Se trata de una terapia que actualmente deberíamos contextualizarla más como una alternativa al trasplante pancreático o de islotes de donante y no tanto como una potencial cura para personas recién diagnosticadas. De hecho existe un ensayo clínico en marcha que contempla como criterio de inclusión que la persona lleve un tiempo de evolución mayor de 5 años y haya presentado al menos 2 hipoglucemias graves en el último año. Los resultados preliminares presentados en junio en el congreso de la ADA (American Diabetes Association) y en octubre de la EASD (European Association for Study of Diabetes) son muy esperanzadores en cuanto a la posibilidad de conseguir que las personas que reciben la infusión de estas células no precisen tratamiento con insulina. Sin embargo, debemos tener en cuenta que esto debe valorarse a medio y largo plazo y además que de momento implica la necesidad de administrar tratamiento inmunosupresor para evitar el rechazo de las células implantada. Por ello, debemos de pensar en esta terapia como una alternativa a los escasos casos en los que actualmente nos planteamos realizar trasplantes de páncreas o islotes. Debemos recordar que el trasplante de páncreas aislado es excepcional en los últimos años (sobre todo, por la mejoría en calidad de vida aportada por los sistemas integrados de infusión de insulina) y el doble trasplante renopancreático solo se valora en personas idóneas que presentan fallo renal terminal y necesidad de tratamiento con diálisis. Aunque el tratamiento con VX-880 (nombre que recibe esta terapia celular de Vertex) se ha anunciado como el responsable del “primer caso mundial de curación de la diabetes tipo 1” tenemos la obligación de ponerlo a la misma altura que las “curaciones” cotidianas que actualmente observamos en las personas que reciben alguna modalidad de trasplante. Muchas de ellos persisten durante meses o incluso años sin necesidad de inyectarse insulina. Sin embargo, la necesidad de prevenir,monitorizar y tratar el rechazo o la recidiva de la enfermedad nos obliga a realizar tratamientos inmunosupresores con un perfil de efectos secundarios que los hace sólo óptimos para personas con una afectación severa de su calidad de vida debida a la diabetes.
En resumen, los trabajos del equipo del Prof Shelton son una magnífica noticia en el camino hacia la cura la diabetes pero no debemos pensar que generarán un futuro inmediato sin diabetes tipo 1. Mucho más camino por recorrer nos queda aún por recorres hasta encontrar un tratamiento curativo, aunque cada vez está menos lejos.